了解罕见病

罕见病（Rare Disease）：指发病率低、极少见的疾病，且致残率、致死率高。 世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰之间的疾病或病变，国际确认的罕见病有七千种之多，约占人类疾病的10%。
国际罕见病日（Rare Disease Day ）活动是由欧洲罕见病组（EORORDIS）发起，旨在促进社会公众和政府对罕见病的认识及对罕见病群体的关爱和投入。2008年2月29日，第一届国际罕见病日活动在欧洲多国及加拿大同时举行，同年5月中国地区“瓷娃娃罕见病关爱中心”成立，应该是国内第一个致力于罕见病群体的关怀和救助，从事公益性、非盈利性社会工作的民间公益组织。2009年2月28日，欧洲、北美、拉丁美洲、中国等30多个国家和地区的罕见病组织参加了第二届国际罕见病日的活动。
其后，将每年二月最后一天定位世界罕见病日。
2018年2月28日恰逢第十一届国际罕见病日而神经系统罕见病日，今年的主题是“Show your rare，show you care”，“因你珍稀，所以珍惜”。封面人物Yara是一位罕见病研究者、也是一名药剂师，致力于“Marfan综合征”的基因诊断基因修饰疗法的研究。
 

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目前仅有约1%的罕见病是有有效的药物治疗的，但是，近年来，随着越来越多的人了解“罕见病”以及社会各界的不断努力，越来越多的企业开始布局罕见病药物市场。所以近年来罕见病药物的研发呈井喷趋势。2016至2017年，FDA共批准了27种罕见病药物。
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